Tratamiento experimental permitió a paciente con ELA recuperar la capacidad de caminar y respirar sin ayuda
Fotografía: Pexels

Tratamiento experimental permitió a paciente con ELA recuperar la capacidad de caminar y respirar sin ayuda


Por Amanda Oliva | 27 Mayo 2025 18:19
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Una investigación publicada en la revista científica “The Lancet”, reveló avances significativos en el tratamiento experimental de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa que afecta gravemente la movilidad y la respiración.

El estudio, dirigido por el profesor y neurólogo, Neil A. Schneider, del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, Estados Unidos, presentó resultados prometedores de un medicamento llamado Ulefnersen, anteriormente conocido como Jacifusen.

Iniciado en 2020, el ensayo clínico incluyó a 25 pacientes portadores de una variante genética en el gen FUS, una mutación responsable de un tipo hereditario de ELA. 12 de los afectados por este gen fueron sometidos al tratamiento de inyecciones y, dos de ellos, presentaron esperanzadores resultados.

Tratamiento experimental contra la ELA ayuda al mejoramiento de pacientes

Uno de los casos más destacados corresponde a una paciente que, tras recibir inyecciones regulares del fármaco, logró recuperar la capacidad de caminar y respirar sin asistencia.

Uno de los casos más destacados corresponde a una paciente que, tras recibir inyecciones regulares del fármaco, logró recuperar la capacidad de caminar y respirar sin asistencia. “Tras iniciar el tratamiento con Jacifuseno, uno mostró una recuperación funcional objetiva sin precedentes tras 10 meses”, se explica en el documento.

Otro paciente, diagnosticado de manera temprana gracias a pruebas de actividad eléctrica, experimentó una desaceleración en la progresión de la enfermedad y, también, “el análisis bioquímico e inmunohistoquímico de muestras de tejido del SNC de cuatro participantes mostró una reducción de los niveles de proteína FUS y una aparente disminución de la carga de patología FUS”. 

Además, se señaló que, tras seis meses de tratamiento, el grupo mostró una reducción de hasta 83% en los niveles de neurofilamento ligero, una proteína considerada un biomarcador clave del daño nervioso.

Los resultados preliminares apuntan a la seguridad y posible eficacia del medicamento. Aunque se trata de una etapa temprana, este avance representa una esperanza para los pacientes con ELA, una condición conocida por su agresividad y falta de tratamientos efectivos.

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